转化医学的未来前景

1.相关疾病转化医学研究展望

纵观近20年全球转化医学的发展，转化医学研究的成功案例很多，如胃肠间质瘤(应用)（ｇａｓ－ｔｒｏｉｎｔｅｓｔｉｎａｌｓｔｒｏｍａｌｔｕｍｏｒ，ＧＩＳＴ）这是一种消化道间叶源性肿瘤，在过去的10年里被重新认识。2000年以前，这种罕见的肿瘤发病机制的发现未能转化为治疗干预。此时，患者的生存率只有10个月～20个月后，2000年后，由于临床研究人员注意到伊马替尼对慢性骨髓性白血病的作用，他们转向了胃肠间质瘤的治疗。通过基础研究，伊马替尼成为治疗胃肠间质瘤的有效药物，使患者的生存率延长到57个月。使其生存率从10个月开始～20个月延长到57个月。然而，通过转化医学的研究和应用，临床上仍有许多疾病需要克服。

传染病将是未来转化医学研究中的一个重要方面，其中需要通过基础研究解决临床治疗问题的传染病包括：艾滋病、丙型肝炎、乙型肝炎、流感等。这些传染病转化医学已经提出了相关的研究内容：艾滋病的致病机制；预防艾滋病抗逆转录病毒药物的作用；丙型肝炎病毒（ＨＣＶ）抑制剂的发现［１４］；治疗乙型肝炎的蛋白酶抑制剂药物的抗性如何；Ｈ５Ｎ1流感相关致病机制；流感及脓血病（ｓｅｐｓｉｓ）相关性［１５］；Ｈ５Ｎ1疫苗的免疫效果能否通过疫苗的免疫效果ＭＦ59免疫佐剂增强；关于流感疫苗的研究，等等。值得注意的是，由于流感病毒变异性大，变异速度快，最近发现了Ｈ７Ｎ9型流感病毒给医学研究人员的转化带来了巨大的挑战。

此外，未来转化医学的研究领域还涉及代谢性疾病、精神疾病、运动系统疾病、视网膜疾病、遗传疾病、器官移植等。相应的研究包括：糖尿病相关动脉粥样硬化的治疗；1型糖尿病的人工胰腺治疗；新的阿尔茨海默病联合治疗方法；恢复控制多巴胺传递的蛋白质（ＧＲＫ6蛋白质)改善帕金森病症状；帕金森病治疗后干细胞运动障碍；保护骨质增生Ｗｎｔ蛋白质的作用；脊髓损伤后病情恶化和恶化Ｓｕｒｌ蛋白质关系；脊髓性肌萎缩的基因治疗；先天性失明的治疗；提高终末期器官衰竭患者的移植存活率；失眠的致病机制及其对人体的影响等［１６］。可以看出，转化医学的未来发展还有很长的路要走，仍有许多疾病需要转化医学研究来解决相关的临床诊断和治疗问题，这需要与临床研究人员的有效沟通，相信在不久的将来，随着跨学科概念的推广，转化医学研究将迅速发展，为人类未来克服各种疾病提供更广阔的空间。

然而，医学应用的转变仍然不容乐观，作者建议：首先，对于基础研究者，在基础研究之前，明确研究目的，进行临床调查，验证研究是否能在一定程度上解决临床诊断和治疗困难，应用前景乐观，是否适合医生和患者。随着高新技术的发展和研究，诊断和治疗手段的准确性和多样性对大多数患者来说是个好消息，但诊断和治疗成本肯定会增加，患者的医疗负担也会相应增加，等等［１７］，这些应该是在基础研究之前需要做的工作。其次，临床医生应培养在临床实践中发现问题的习惯。在疾病诊断和治疗过程中，在丰富临床疾病知识的同时，要注意基础医学理论的学习［１８］。只要两者结合起来，运用转化医学理念，就能找到临床实践所需的基础医学知识，找到从基础研究向临床转化的方法，使转化医学发挥真正的作用，使转化医学服务于临床和患者。

2.转化医学研究的政策支持

2.1建立转化医学研究机构，与医学院校、医疗机构深入合作

美国国家卫生研究所（ＮａｔｉｏｎａｌＩｎｓｔｉｔｕｔｅｓｏｆＨｅａｌｔｈ，ＮＩＨ）在2003年描绘的路线图计划中，明确了所谓的双向、开放、循环的转化医疗体系［１］，成立了转化医学研究机构，ＮＩＨ路线图计划一经建立，就得到了世界各大机构和制药公司的大力支持。相应地，成立了转化医学研究机构及其研究项目，为转化医学研究提供了大量资金支持。在２００６年，ＮＩＨ成立了由20多所大学和机构合作的合作组织，专门负责促进临床和转化医学的发展，并将其他学科加入临床转化医学研究，通过合作和协助创新研究。包括各种研究项目的建立、新计划和手段的应用、技术的介绍，这些项目和技术与临床癌症防治有关，目的是找到相应的组织工程技术、癌症防治技术的临床转化、干细胞技术的临床疾病治疗方法和转化。鉴于此，肝癌转化医学研究，相应的基础研究成果已经出现，恶性肿瘤的防治应能达到降低死亡率的目的，但通过调查，肝癌年死亡率上升，5年生存率没有改变，因此，应建立相关的转化医疗机构，必须与医学院校和医疗机构进行深入合作，提供相应的资金，真正将基础研究成果应用于临床实践，解决高成本问题，使临床医生和患者无忧，使临床医生与基础研究人员密切沟通，致力于转化医学研究；此外，鼓励临床研究人员发现临床应用问题，尽快反馈给转化医学研究机构，通过机构与医学院校基础研究人员联系，实现信息传输顺畅，确保转化医学的顺利进行。

2.2鼓励医药企业投资，国家支持医药转化为临床服务

世界对转化医学的重视，无论是资金投入还是研究的广泛性，都超过了其他学科的发展。从医学的角度来看，未来医学的发展方向将转变为注重转化医学的目的和效果。例如，手术机器人的发明极大地解决了临床手术中由于精细问题而造成的事故，使手术接近完美。但由于技术不熟练，临床应用成本高，我国难以广泛应用。因此，先进的手术技术难以为患者服务，使我国转化医学遇到瓶颈。在国家政策方面，首先要肯定高新技术的效果，鼓励制药企业增加投资。对于引进设备的医院等医疗机构，在使用初期应给予相应的补贴，使患者能够尽可能承受经济支出，避免技术医院的巨大损失，产生应用动力，使转化医学研究中的高新技术在临床实践中得到顺利应用。

2.3提高转化医学研究人员的临床和基础知识和技能，为转化医学的实施提供便利条件

叶青海［１９］指出，基础研究与临床研究严重脱节，使基础研究的重要进展没有转化为临床可用的诊疗方法，使患者真正从中受益。如何打破基础研究与临床研究、药物研发的巨大“差距”，将基因组学中大量的分子生物医学信息转化为临床可用的技术和方法，是当前亟待解决的问题，也是进一步提高肝癌治疗效果的关键。因此，对我国来说，要建立健全转化医学研究中心，把这一理念传遍全国，开启转化医学研究的便利之门，使转化医学的理念深入基础研究者和临床医生的内心，使临床工作者加强基础思维技能的培养，基础研究者了解临床疾病的诊断和治疗现状，只有将临床知识与基础研究相结合，才能达到转化医学研究的目的。